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目錄|第一批罕見病目錄公布三年：企業“抱團”成共識 投資機構強調“耐心”( 二 )


嚴知愚從對罕見病定義的認知出發 ， 認為罕見病更多是一個社會問題范疇的概念 ， 即罕見病病人在某個特定社會條件下面臨特定的問題和挑戰 。 根據這個認知 ， 中國的罕見病企業要在商業路徑、商業邏輯、商業策略上做出與歐美國家的企業不同的選擇 ， 而這也需要業內同行共同創新、共同突破 。
而向宇則從“眾人拾柴火焰高”的角度看待罕見病企業之間的合作 。 他表示 ， 自己和同事從跨國企業出來創業 ， 選擇了罕見病 ， 而非腫瘤、基因等熱火朝天的領域 ， 為患者“雪中送炭”的情懷也是很重要的一點 。 不過 ， 目前賽道內的同行還是太少 。 “我們發現 ， 罕見病這個行業不是競爭太多 ， 而是競爭太少 ， 所以就需要大家一起推動行業往前走 。 ”
胡奇聰則表示 ， 協作也要突破一些產業的瓶頸 ， 其中第一個是支付問題 ， 另一個是提高對罕見病患者的診治水平 ， 把患者的群體做大 ， 而這需要更多的企業抱團 ， 聯合醫生、患者和政府去解決 。
而從企業發展的角度 ， 巫薈覺得國內企業可以先引進一些比較成熟的海外罕見病藥物 ， 考慮到國內罕見病產業剛剛起步 ， 引進過程可以鍛煉國內開發團隊在藥品報批 ， 和醫生、病人溝通等方面的能力 ， 不僅有利于企業的發展 ， 還能推動罕見病生態圈的構建 。
而引進合作也并非易事 。 巫薈表示 ， 對海內外罕見病市場的了解和配套的專業支持也是外企看重的合作條件 。 “有的國外的罕見病公司可能只有兩個產品 ， 每個產品對它們都很重要 。 ”
此外 ， 因為罕見病病人很少 ， 在開發新藥的過程中 ， 招募病人是比較大的障礙 。 這意味著國內企業需要喚醒病人加入后期研發 ， 從而形成讓國內病人“有藥可治”的本土研發能力 。
廖逸星表示 ， 商業化環節也很重要 ， 一款罕見病產品交給能最大限度造?；颊叩钠髽I ， 才能發揮出其更大的價值 ， 無論是在臨床還是銷售 ， 都要做好自己最擅長的環節 。
這也再次點出了罕見病產業需要合作的主題 。 “事實上 ， 無論在罕見病領域 ， 還是在其他的生物醫藥領域 ， 協作都是永恒的話題 。 而‘優勢互補’是核心 。 ”廖逸星說 。
每日經濟新聞