1. 首頁 > 健康養生 > >

里程碑！NASH新藥不到半年就能起效，醫藥產業怎么看？

健康知識養生常識

▎藥明康德內容團隊編輯
“我們相信今日HARMONY試驗的結果對Akero ， 乃至對整個非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者群體 ， 都是一項重要的里程碑！”
——Akero總裁兼首席執行官AndrewCheng博士
今日 ， 業內傳來一項重磅消息 。 在廣受關注的NASH治療領域 ， 一家名為AkeroTherapeutics的生物技術公司宣布其一款新藥取得重要進展 。 在短短24周的試驗當中 ， 這款新藥顯著改善了NASH患者的肝纖維化情形 ， 幅度為對照組的2倍！若此結果在未來進一步獲得證實 ， 將有望為全球NASH患者帶來歷史性的改變！
NASH是一種影響廣泛的疾病 ， 患者由于肝臟脂肪累積過多 ， 會出現慢性炎癥 ， 進而造成肝細胞的破壞與肝臟纖維化 ， 嚴重時會導致肝硬化、肝衰竭、肝癌與死亡 。 據統計 ， 在大中華地區 ， 每100人中就有2.4-6.1人會罹患NASH 。 然而盡管NASH具有重大的未竟醫療需求 ， 也一直是生物醫藥產業專注研發的方向 ， 但大量治療NASH的臨床試驗依舊以失敗告終 ， 迄今也仍沒有治療NASH的藥物獲批 。 這也解釋了為何Akero今日的新聞甫一出爐 ， 就得到了眾多產業媒體的矚目 。
Akero帶來的這款創新療法名為efruxifermin（曾用名AKR-001） ， 是成纖維細胞生長因子21（FGF21）的類似物 。 通過作用于不同成纖維細胞生長因子受體（FGFR） ， efruxifermin可以減少脂肪組織的水解 ， 抑制肝臟內脂肪的生成 ， 進而減緩肝臟內脂肪的累積 ， 達到治療NASH的效果 。
里程碑！NASH新藥不到半年就能起效，醫藥產業怎么看？
文章圖片
▲Efruxifermin簡介（圖片來源：Akero公司官網）
這款藥物的潛力在一項名為HARMONY的臨床2b試驗中得到了驗證 。 該試驗共包含128位中重度NASH患者 ， 且都具有疾病進展的高風險 。 這些患者被隨機分配到三組 ， 分別接受每周28mg藥物、50mg藥物或安慰劑的皮下注射 。 通過肝臟活檢 ， 研究人員們發現在高劑量組中 ， 有41%的受試者其肝臟纖維化程度有顯著改善 ， 低劑量組中的比例也有39% 。 相比之下 ， 對照組的數據只有20% 。
里程碑！NASH新藥不到半年就能起效，醫藥產業怎么看？
文章圖片
▲兩種劑量的efruxifermin均達到試驗主要終點（圖片來源：Akero公司官網）
此外 ， 高劑量組中有高達76%（p
此藥物也展現良好的耐受性 ， 最常見的不良反應為1、2級的腹瀉、惡心與食欲增加 。 在試驗中有5位患者因副作用而必須停止治療 ， 有1位出現藥物相關嚴重不良反應 。
值得一提的是 ， 美國FDA先前公布的NASH藥物臨床3期試驗注冊的
指南草案
中 ， 指出這兩種肝臟組織學評估可以作為臨床終點 。 Akero這次所公布的數據滿足FDA對NASH藥物開發的臨床要求 ， 釋放出積極的信號 。
Akero的試驗結果公布后 ， 迎來了許多媒體的報道與討論 ， 而大多數對此數據表示樂觀 ， 例如行業媒體FierceBiotech與STAT皆認為efruxifermin具有治療肝纖維化 ， 并最終成為NASH新藥的潛力 。 而行業媒體BioSpace更是稱efruxifermin為“充滿潛力的奠基性藥品！”杰富瑞（Jefferies）投資公司的董事總經理MichaelYee先生亦認為所公布的數據足以支撐此藥物朝更大型的臨床3期試驗邁進 。
行業媒體EndpointsNews在樂觀之余 ， 則提醒產業關注藥物的安全性——雖共有128位患者入組 ， 但最終完成兩次肝臟活檢 ， 進行療效分析的患者只有113位 。 有5位患者因不良反應而停止治療 ， 另有4位患者出現嚴重不良反應 。 雖然出現嚴重不良反應的病患中只有1位被認為是與藥物治療相關 ， 但藥物的長期安全性數據無疑將會是這款新藥獲批的關鍵之一 。
里程碑！NASH新藥不到半年就能起效，醫藥產業怎么看？