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諾西那生納|“一針70萬”天價藥進醫保，罕見病患者家屬：這是改變命運的一場談判

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“撐小花”是石頭最喜歡的訓練之一 。 這個訓練并不復雜 ， 趴著的時候把頭撐到兩只手上面 。 不過 ， 將近4歲的他還沒辦法獨自完成這個動作 。
“你的床太滑了！”無數次的嘗試 ， 無數次的失敗 ， 石頭開始“怪罪”起了床墊 。 爸爸馬大翔（化名）幫他把頭抬起來 ， 石頭才得以成功地用雙手托住小腦袋 。
正常孩子輕而易舉完成的動作 ， 石頭卻需要花費巨大的精力 。 2018年10月8日 ， 剛滿10個月的石頭被確診為脊髓性肌萎縮癥（Spinal muscular atrophy ， SMA） 。 這是一種由脊髓運動神經元退行性變導致的遺傳性神經肌肉病 ， 主要臨床特征為肌無力和肌萎縮 ， 伴有脊柱側彎、關節變形、重癥肺炎等并發癥 。 2018年 ， SMA納入我國《第一批罕見病目錄》 。
據《中國SMA患者生存現狀報告白皮書》 ， 我國約有SMA患者2萬-3萬人 ， 若不加以干預 ， 80%的患者都活不過1歲 。 目前 ， 國內獲批用于治療SMA的相關藥物僅有兩款 ， 分別是渤健公司的諾西那生納注射液和羅氏制藥的利司撲蘭口服溶液 ， 均是“天價救命藥” 。 其中 ， 諾西那生納更因“一針70萬”引發熱議 。
今年的醫保談判成為了馬大翔們的救命稻草 。 12月3日 ， 國家醫療保障局公布2021年國家醫保藥品目錄調整結果 ， 諾西那生納成功進入醫保 ， 實現天價罕見病藥在基本醫保準入的零突破 。 因價格保密 ， 目前尚不知諾西那生納最終的談判價格 。
“沒有任何語言足夠表達感謝和激動 。 ”得知醫保談判結果之后 ， 馬大翔告訴時代周報采訪人員說 ， “這是改變命運的一場談判 。 ”
【諾西那生納|“一針70萬”天價藥進醫保，罕見病患者家屬：這是改變命運的一場談判】救命的天價藥
“一般活不過2歲 ， 現在沒有治療辦法 。 ” 馬大翔依舊記得石頭確診SMA當天醫生的原話 ， “只能在保證不生病的前提下 ， 做好康復訓練 。 希望石頭能有更好的狀態 ， 等到打針用藥的那一天 。 ”
2019年2月 ， 諾西那生納在中國獲批上市 。 諾西那生鈉由渤健公司研發、生產 ， 是全球首個SMA精準靶向治療藥物 。
在迎來曙光的同時 ， 馬大翔一家又隨即陷入新的絕望 。
一支5毫升的諾西那生納定價近69.97萬元 ， 第一年需用藥6次 ， 往后每年用藥3次 ， 終身不停 。 馬大翔回憶當時的心情：“從無藥可醫 ， 到有藥醫不起 ， 我寧愿沒藥 。 ”
今年1月 ， 為推動特效藥進入醫保目錄 ， 渤健公司發布新的援助計劃 ， 患者第一年的自付費用從原有的約140萬元降低至55萬元 ， 第一年降幅約60%；之后每年的自付費用從原有的平均每年約105萬元降低至55萬元 ， 降幅約50% 。
馬大翔將這個消息告訴父母 ， “我媽沒有任何遲疑 ， 把養老錢全拿出來給我救孩子” 。 在東拼西湊補齊剩下的費用后 ， 石頭終于在3月11日打上了第一針特效藥 ， 并在規定的兩個月內打完前四針 。
配合康復訓練 ， 石頭開始可以自己挺住腦袋和脖子 ， 也可以扶著床沿站立 ， 甚至靠墻站得更久 。
“這是一個不斷給我們驚喜的過程 ， 不知道哪一天石頭的胳膊就能自己抬得更高 ， 或者能自己站立住 。 ”馬大翔對時代周報采訪人員表示 。
在2020年的醫保談判中 ， 諾西那生納鎩羽而歸 。 今年卷土重來 ， 馬大翔們都對最終的結果捏了一把汗 。
事實證明 ， 談判過程異常艱難 。 據媒體披露的細節 ， 醫保局和渤健公司展開了艱難拉鋸 。 11月11日談判現場 ， 早上9點多 ， 渤健公司就已入場 ， 中途又換人進場談判 ， 直到12點半才出來 。 渤健公司一家企業的入場時間就接近3小時 ， 創下3天談判時長記錄 。