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諾西那生納|“一針70萬”天價藥進醫保，罕見病患者家屬：這是改變命運的一場談判( 二 )

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在得知諾西那生納進入醫保的消息后 ， 馬大翔所在的“山東SMA之家康復交流群”沸騰了 。 群里的家長無一例外地表達著自己的激動之情 ， “大男人躲角落里哭的稀里嘩啦的”“哭完后滿臉都是笑容” 。

諾西那生納|“一針70萬”天價藥進醫保，罕見病患者家屬：這是改變命運的一場談判
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（2020年5月18日 ， 福建廈門 ， 32歲的黃根旺在親吻孩子的手 。 他的孩子被確診為SMA 。 圖片來源/視覺中國）
除了諾西那生納 ， 國內目前獲批的用于治療SMA的相關藥物還有利司撲蘭口服溶液 。 6月16日 ， 利司撲蘭口服溶液獲批上市 ， 成為我國首個治療SMA的口服疾病修正治療藥物 。
不過 ， 費用同樣高昂 。 利司撲蘭口服溶液每瓶60毫克 ， 費用超過6萬元 ， 因體重和年齡不同 ， 年度治療費用從9.6萬～48.5萬元不等 。
10月21日 ， 諾華制藥（NVS.US）在中國遞交 “OAV101注射液（索伐瑞韋 ， Zolgensma）”的臨床試驗申請已獲審理 。 上市后 ， 將成為我國第一個用于治療SMA的基因療法 ， 原理上一劑即可痊愈 。
索伐瑞韋于2019年5月在美國上市 ， 定價212.5萬美元 ， 折合人民幣近1400萬元 ， 是迄今為止最昂貴的藥物 ， 目前已在近40個國家和地區上市 。 藥融云數據顯示 ， 2020年 ， 索伐瑞韋在全球范圍內實現業績9.2億美元；今年前三季度也合計售出10.09億美元 。 但該款藥物尚未在國內上市 。
改變命運的談判
目前 ， 全球已發現約有7000種罕見病 ， 其中僅約5%具備有效治療藥物 ， 全球范圍患者都面臨用藥短缺的局面 。 現實的另一面是 ， 罕見病藥物研發成本高、患病人群少 ， 高昂的費用成為了患者及其家屬們生命中不可承受之重 。
9月11日 ， 《中國罕見病定義研究報告2021》首次提出“中國罕見病2021年版定義” ， 即將“新生兒發病率小于1/萬、患病率小于1/萬、患病人數小于14萬的疾病”列入罕見病 。 目前 ， 我國各類罕見病患者約2000萬 。
《第一批罕見病》目錄共涉及121種罕見疾病 ， 從2019年國家醫保目錄常態化調整以來 ， 每年都會有罕見病用藥通過談判方式進入醫保目錄 。 今年 ， 包括治療肺動脈高壓、肢端肥大癥、多發性硬化癥、特發性肺纖維化、亨廷頓舞蹈癥和肌萎縮側索硬化等在內的7種罕見病藥物通過醫保談判 。
并不是所有人都和石頭們一樣幸運 。
據國家醫保局信息 ， 我國上市且有適應癥的50余種藥品中 ， 已有40余種納入國家醫保目錄 。 部分價格特別昂貴的罕見病用藥 ， 因遠超基金和患者承受能力無法被納入基本醫保支付范圍 。
在今年的醫保談判中 ， 價值120萬元的阿基侖賽注射液（商品名：奕凱達）通過了初步形式審查 ， 但并未進入醫保目錄談判環節 。 對此 ， 在國家醫保局12月3日召開的新聞發布會上 ，2021醫保談判基金測算組組長鄭杰表示 ， 某120萬一針的抗癌神藥 ， 也許療效確實很好 ， 但是由于價格遠超基金承受能力和老百姓的負擔水平 ， 由于不具備經濟性 ， 所以沒有能夠通過評審 ， 最終未獲得 ， 這就是醫保談判體現?；驹瓌t的佐證 。
“基金測算追求的并不是藥品的最低價格 ， 而是給出一個合理的制度標準 。 ”鄭杰說 ， 按照目前的藥品支付范圍 ， 在國家目錄里邊的藥品年支出的費用最高的不超過30萬 ， ?；驹瓌t能夠讓有限的基金發揮最大的效率 。
“今后 ， 我們也將杜絕天價藥品進醫保 。 ”鄭杰強調道 。

諾西那生納|“一針70萬”天價藥進醫保，罕見病患者家屬：這是改變命運的一場談判
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（圖片來源/視覺中國）