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Momelotinib骨髓纖維化治療藥物在歐盟申請上市

健康知識養生常識

作者：香港邁極康醫療中心
2022年12月5日訊/香港邁極康hkmagicure/--GSK12月2日宣布 ， 歐洲藥品管理局（EMA）對Momelotinib的上市許可申請（MAA）進行了驗證 ， Momelotinib是一種潛在的治療骨髓纖維化的新型口服治療藥物 。 Momelotinib具有不同的作用機制 ， 對3種關鍵信號通路具有抑制能力：Janus激酶（JAK）1、JAK2和激活素a受體I型（ACVR1） ， 可滿足伴有貧血的骨髓纖維化患者的顯著醫療需求 。
骨髓纖維化是一種罕見的血癌 ， 由JAK信號轉導和轉錄激活蛋白信號轉導失調引起 ， 其特征為全身癥狀、脾腫大和進行性貧血 。 在美國 ， 骨髓纖維化影響約20,000例患者 ， 約40%的患者在診斷時已經貧血 ， 估計幾乎所有患者最終均會發生貧血 。 患者通常需要輸血 ， 超過30%的患者將因貧血而停止治療 。 貧血和輸血依賴與不良預后和縮短生存期密切相關 。
Momelotinib骨髓纖維化治療藥物在歐盟申請上市
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人用藥品委員會（CHMP）的監管行動預計將在2023年底之前完成 ， 目前正在與美國食品藥品監督管理局（FDA）一起對Momelotinib的新藥申請進行監管審查 ， 處方藥使用者付費法案的行動日期為2023年06月16日 。
Momelotinib是一種具有不同作用機制的潛在新藥 ， 對3種關鍵信號通路具有抑制能力：Janus激酶（JAK）1和JAK2以及激活素a受體i型（ACVR1） 。 抑制JAK1和JAK2可改善全身癥狀和脾腫大 。 此外 ， 直接抑制ACVR1導致循環鐵調素降低 ， 鐵調素在骨髓纖維化中升高 ， 并導致貧血 。
【Momelotinib骨髓纖維化治療藥物在歐盟申請上市】Momelotinib目前尚未在任何市場獲批 ， 但如果獲得監管機構的批準 ， Momelotinib將是唯一解決骨髓纖維化關鍵表現（包括貧血、癥狀和脾腫大）的藥物 。
Momelotinib骨髓纖維化治療藥物在歐盟申請上市
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MAA是基于關鍵III期試驗的結果 ， 包括關鍵MOMENTUM試驗 ， 該試驗滿足所有主要和關鍵次要終點 ， 包括總癥狀評分（TSS）、輸血獨立性率（TI）和脾應答率（SRR） 。 MOMENTUMIII期試驗的主要分析數據在2022年美國臨床腫瘤學會年會上和歐洲血液學協會2022混合大會上公布 。 更新后的48周數據將于2022年12月10-13日在即將召開的美國血液學會（ASH）年會上公布 。
關于關鍵的MOMENTUMIII期臨床試驗
MOMENTUM是一項在既往接受過美國FDA批準的JAK抑制劑治療的有癥狀和貧血的骨髓纖維化患者中比較Momelotinib與達那唑的全球、隨機、雙盲III期臨床試驗 。 該試驗旨在評價Momelotinib治療和減少疾病關鍵標志的安全性和有效性：癥狀、輸血（由于貧血）和脾腫大（脾臟增大） 。
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試驗的主要療效終點是采用骨髓纖維化癥狀評估表 ， 與基線TSS相比 ， 第24周結束前28天內TSS降低≥50% 。 關鍵次要終點包括第24周即將結束前≥12周的TI率（血紅蛋白水平≥8g/dL）和SRR（基于第24周脾臟體積較基線減少≥35%） 。
患者以2:1的比例隨機接受Momelotinib或達那唑（分別為n=130和n=65） 。 治療24周后 ， 允許接受達那唑的患者交叉接受Momelotinib治療 。 早期交叉至Momelotinib可用于證實的脾臟進展 。 該試驗在21個國家入組了195例患者 。
圖片來源：（已獲授權）香港邁極康醫療中心
參考資料：EuropeanMedicinesAgencyacceptsmarketingauthorisationapplicationformomelotinibforthetreatmentofmyelofibrosis
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