急性白血病新藥在中國上市，首批處方已開出，復發難治型患者有望獲益 _健康小知識

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昨天，急性白血病創新藥貝博薩（注射用奧加伊妥珠單抗）上市會召開， 4城線上線下聯動，數十位血液腫瘤領域專家匯聚一堂，就急性淋巴細胞白血病的現狀、治療與發展深入探討。貝博薩全國各地的首批處方已陸續開出，正式惠及中國急性白血病患者。
打破治療困局
急性淋巴細胞白血病(ALL)是白血病主要的四種類型之一，是一種起源于淋巴細胞的B系或T系細胞在骨髓內異常增生的惡性腫瘤性疾病。成人ALL是最常見的成人急性白血病，約占成人急性白血病的20％-30％。目前國內ALL治療以化療為主， 40%-50%的成人患者最終會經歷復發，患者五年總生存率低于10% 。在貝博薩上市前，在傳統標準化療方案下，復發難治型（R/R）ALL患者的治療難以達到完全緩解（CR），并獲長期生存。對于復發或難治性ALL患者，獲得CR是進行造血干細胞移植獲得治愈希望的前提，然而現有方案CR率低，患者生存率不佳，同時，傳統細胞毒藥物還可導致嚴重不良事件及遠期后遺癥，影響生活質量等。
中國醫學科學院血液病醫院副所院長王建祥教授表示：“大部分成人ALL患者在達到完全緩解后還會面臨疾病復發， R/RB-ALL治療領域目前仍存在著巨大的尚未滿足的臨床需求，亟需新的治療方案。因此貝博薩的上市意義重大，打破了成年R/RB-ALL患者的臨床治療困局，填補了治療空白。 ”
哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授表示：“通過進行造血干細胞移植實現R/RALL治愈是中外診療指南一致推薦的治療方案。作為急性白血病首個獲批上市的ADC藥物，與標準化療相比，有望幫助更多患者后續有機會進行造血干細胞移植，進而達到長期生存的目的。 ”
上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院沈志祥教授表示：“貝博薩打破了我國R/RALL現有治療的局限性，成為ALL領域治療瓶頸的強勢破局者。這對于臨床醫生和患者都是一個好消息，里程碑式的全新起點有望開啟。 ”
推動創新藥物可及
ADC藥物作為當前腫瘤免疫治療中的熱點藥物之一，憑借其特有的腫瘤特異性和效力，不僅能擴展腫瘤治療時間窗，且能最小化化療相關的不良反應，提高R/RB-ALL治療的CR率。貝博薩是首款獲得FDA批準的靶向CD22的ADC藥物。在中國，貝博薩因“具有明顯治療優勢創新藥”被納入優先審評，于2021年12月正式在中國獲批。
隨著對惡性腫瘤發生和發展分子機制的深入研究，靶向精準治療已成為腫瘤治療領域的重要趨勢之一。王建祥教授表示：“惡性腫瘤在‘精準治療’策略的探索中不斷取得了新的進展，貝博薩作為ADC的代表藥物之一，能夠精準遞送毒性分子，誘導腫瘤細胞凋亡，有望開啟R/RB-ALL的治療新紀元，進一步推動靶向精準治療的發展。 ”
推動創新藥物可及性也是臨床關注的重點。馬軍教授強調：“貝博薩引進我國后，將為臨床醫生和患者帶來更多治療選擇，隨著可及性的提升，有望助力新治療標準的建立，促進我國血液腫瘤領域診療水平與世界接軌。我們期待這一創新藥物未來能夠惠及更多患者” 。
沈志祥教授也表示，衷心期待這一藥物能造福更多患者，也希望未來有更多更好的創新藥物引入國內并落地應用，并早日被納入醫保目錄，可及性不斷提高，患者用得上、用得起，看到更多長期生存的希望。
輝瑞生物制藥中國區總裁彭振科表示，作為全球首個且唯一獲批的靶向CD22的ADC藥物，開啟急性淋巴細胞白血病診療新篇，輝瑞將繼續深耕血液腫瘤治療領域，不斷探索新藥物、新方法，給更多患者帶來新希望。