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用一次1100萬元！天價藥有望中國上市，是誰在用，誰用得起？( 二 )

健康知識養生常識


患者很多 ， 市場很大 ， 醫患的期盼都很急切 ， 這使得罕見病藥物研發將面臨4個重大機遇：
其一 ， 是廣闊且未被滿足的患者群體 。
早在2011年賽諾菲收購健贊時 ， 中投顧問研究總監張硯霖就曾對媒體表示 ， 收購健贊將幫助賽諾菲緩解已失去和即將失去專利藥物的營收下滑問題 。 多年以后 ， 這一問題愈發凸顯 。
反觀罕見病市場 ， 目前全球已知罕見病約7000多種 ， 其中只有5%左右的疾病有有效治療手段 。 在普藥乃至腫瘤特藥已經進入紅海廝殺的當下 ， 跨國巨頭紛紛向「以患者和臨床需求為中心」轉型 。 罕見病藥物研發不失為一個好標的 。
其二 ， 是單基因遺傳疾病藥物研發成功率相對高 。
阿爾茲海默癥是公認的致病機制復雜的疾病 ， 因此其研發難度很高 ， 至今仍沒有臨床公認的特效藥 。 有數據指 ， 阿爾茨海默癥的藥物研究失敗率高達99.6% ， 而癌癥的藥物研究失敗率為81% 。
但相對來說 ， 罕見病致病機理明確 ， 藥物研發成功率較高 。 根據藥明康德數據顯示 ， 罕見病藥物（不含腫瘤適應證）從1期臨床到獲得美國食品藥品監督管理批準的平均成功率為17.0% ， 高于整體藥物平均開發成功率7.9% ， 也高于非腫瘤適應證藥物平均成功率9.3% ， 更是達到了高發慢性病藥物的近3倍 。
用一次1100萬元！天價藥有望中國上市，是誰在用，誰用得起？
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圖片來源：《ClinicalDevelopmentSuccessRatesandContributingFactors2011–2020》.RetrievedFeb,2021,fromhttps://www.bio.org/clinical-development-success-rates-and-contributing-factors-2011-2020
其三 ， 是延展性強 ， 適應證的拓展可能帶來新商機 。
胡奇聰介紹 ， 很多罕見病藥物是可以逐步擴展到更常見疾病的 ， 比如PCSK9抑制劑 。
這一得益于遺傳病科學家針對罕見病「家族性高膽固醇血癥」研究的靶點 ， 如今被視為21世紀降脂神器 ， 大有替代過去的降脂藥核心——汀類藥物的勢頭 。
其瞄準的動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）是世界上發病率和死亡率最高的疾病之一 。 根據藥渡咨詢郭雷團隊研究數據 ， 截止2020年上半年 ， 全球共有70款PCSK9在研藥物 ， 其中國內17款 。
其四 ， 罕見病藥物研發有望成為新技術平臺的試金石 。
「用抗體藥物和蛋白藥物治療基因突變導致的罕見病 ， 可能治標不治本 。 」信念醫藥董事長、國際著名基因療法專家肖嘯在接受健康界采訪時介紹 。
相比之下 ， 基因療法的優勢是 ， 可以把出錯的基因替換或修正過來 ， 治療效果明顯 。 而且相比于化學藥物研發 ， 單基因突變引起的疾病 ， 發病原理和治療靶點清楚 ， 基因療法研發有成熟的動物模型和遞送體系 ， 譬如腺相關病毒（AAV）載體 ， 一次給藥 ， 長期有效 ， 或將成本更低 。
在中國：罕見病為何成為跨國藥企必爭之地？
早期 ， 中國罕見病的中堅力量 ， 大多是專注罕見病領域的公司 。 2010年以前 ， 健贊、愛可泰隆、夏爾等通過藥品引進、推進罕見病政策、建立罕見病登記體系等方式 ， 提高中國患者藥品可及性 。
近年來 ， 隨著罕見病企業逐漸被巨頭納入麾下 ， 這一格局正在變化 。 武田、賽諾菲等全球醫藥巨頭開始殺入 。 2021年9月 ， 阿斯利康和輝瑞中國更接連在華成立罕見病業務部和罕見病事業部 。 其中 ， 輝瑞的罕見病事業部更是成為六大獨立事業部之一 。
為何中國市場成為跨國企業罕見病業務的必爭之地？
「企業最看重的就是增長 。 增長點在哪 ， 企業的關注點就在哪 ， 投入就在哪 。 」供職于某跨國藥企、負責中國罕見病業務的李非凡對健康界分析 ， 根本原因是看好中國罕見病發展 ， 直接原因是看中未來增長空間 。