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用一次1100萬元！天價藥有望中國上市，是誰在用，誰用得起？

健康知識養生常識

10月底 ， 健康界從國家藥監局藥品審評中心（CDE）了解到 ， 諾華在中國遞交「OAV101注射液（Zolgensma）」的臨床試驗申請已獲得受理 。
OAV101注射液是目前全世界唯一一個被批準用于治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法 。 2019年于美國食品藥品監督管理（FDA）獲批之際 ， 因212.5萬美元（折合人民幣1102萬元）的定價 ， 被稱為「史上最貴藥」 。
由于價格昂貴 ， 且臨床稀缺 ， OAV101注射液尚未進入中國 ， 就已經多次引發媒體關注 。
《續命藥一針70萬 ， 父母沒有放棄》一文 ， 于2020年7月引爆輿論 。 讓公眾了解到脊髓性肌萎縮癥這一超級罕見病背后的天價藥諾西那生鈉注射液 。
2021年9月 ， 西安交通大學附屬第二醫院爆出「1歲幼兒住院四天花費55萬元」 ， 再讓這個罕見病藥物上了熱搜——這一年的1月 ， 該藥價格由70萬元降到了55萬 。
爭議中 ， 不少人認為 ， 昂貴的基因療法孤兒藥和中國支付政策不匹配 ， 可能很難再有進入中國 。
用一次1100萬元！天價藥有望中國上市，是誰在用，誰用得起？
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中國脊髓性肌萎縮癥藥品市場 ， 除了于2019年獲批的諾西那生鈉注射液（Spinraza）外 ， 小分子口服液利司撲蘭（Evrysdi）也于2021年6月獲批 ， 加之OAV101注射液的臨床試驗申請 ， 全球僅有的三款該罕見病治療藥物 ， 有望全部在華上市 。
背后的推手 ， 無一例外 ， 都是跨國藥企 。
就在這幾年 ， 中國罕見病市場 ， 已經從鮮有人問津的「冷飯碗」成為如今的「香餑餑」 。
巨頭在加注：9月6日 ， 阿斯利康中國正式成立罕見病業務部；9月24日 ， 輝瑞中國成立獨立的罕見病事業部 。 武田、賽諾菲等跨國企業中國區高管 ， 更是多次在公開場合表達對中國罕見病市場的信心和決心 。
一直以來 ， 罕見病都被冠以「患者少」「難獲利的」標簽 。 如今 ， 跨國藥企競相追逐罕見病市場 ， 到底為了啥？
罕見病用藥：下一個增長高地？
跨國醫藥巨頭紛紛關注罕見病領域的開端 ， 幾乎都是從10年前開始 。
2011年 ， 賽諾菲以201億美元現金收購罕見病公司健贊的消息 ， 在醫藥圈炸了鍋 。 彼時 ， 有媒體報道稱 ， 這項交易是生物醫藥領域「有史以來金額第二大」的收購交易 。
這近乎是完成了罕見病醫藥領域累計交易額的從0到1 。 此前較廣為人知的一次 ， 是2006年吉利德25億美元收購擁有治療肺動脈高壓藥物安倍生坦的Myogen 。
此后 ， 強生、武田、諾華、阿斯利康紛紛在罕見病領域出手：
●2017年6月 ， 強生以300億美元收購專注肺動脈高壓的愛可泰??；
●2018年1月 ， 賽諾菲以116億美元收購專注血友病的Bioverativ；
●2018年4月 ， 諾華以87億美元收購基因治療公司AveXis；
●2019年1月 ， 武田最終以620億美元并購罕見病「一哥」夏爾；
●2020年8月 ， 阿斯利康390億美元并購專注補體系統的亞力兄；
用一次1100萬元！天價藥有望中國上市，是誰在用，誰用得起？
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根據波士頓咨詢董事總經理兼全球合伙人胡奇聰的研究 ， 2011年前 ， 全球罕見病領域投資并購并不活躍 ， 但到了2020年 ， 全年累計交易額已經高達2180億美元 。
跨國巨頭為何紛紛瞄準罕見病領域？這要從罕見病的特征說起 。
罕見病并非某種疾病 ， 而是一類患病人群極少的疾病的統稱 。 雖然各國對罕見病的定義并不相同 ， 但病種多、治療手段少、多單基因遺傳疾病且高發于嬰幼兒幾乎是共識 。
全世界約有7000種罕見病 ， 其中80%具有遺傳背景 ， 50%發病期在兒童時期 ， 但只有不到10%的罕見病 ， 有被批準的治療方案或特效藥 。 根據中國《第一批罕見病目錄》 ， 在有特效藥的35種罕見病中 ， 僅24種罕見病的46種藥品被納入國家醫保目錄 。