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用一次1100萬元！天價藥有望中國上市，是誰在用，誰用得起？( 三 )

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隨著醫改進程逐步邁入深水區 ， 近年來中國的醫藥環境也有了本質改變 。 9月23日 ， 國務院辦公廳印發《「十四五」全民醫療保障規劃》 ， 提出「到2025年公立醫療機構通過省級集采平臺采購藥品金額占比達90%」的目標 。
有業內人士分析 ， 這意味著今后5年 ， 集采中選是藥品進入公立醫院的主要途徑 ， 若無法中標 ， 圍繞僅剩的10%的份額競爭 ， 將會相當激烈 。
李非凡認為 ， 目前普藥和常用藥市場在中國已經趨近于飽和 ， 尤其是帶量采購以后 ， 這將是一個顯而易見的下降市場 。
「沒有公司愿意把錢投入到一個下降市場 。 就像醫保的騰籠換鳥 ， 藥企也是一樣的 。 現在很多藥企都不太在意普藥市場了 ， 都要搞特藥、創新藥、腫瘤藥、罕見病藥 ， 把投入放在更有創新價值的地方 。 」李非凡說 。
相比于近年來競爭激烈且國產替代趨勢明顯的腫瘤藥市場 ， 中國的罕見病醫藥產業仍處于起步階段 。 在國家一系列政策支持下 ， 罕見病藥品面臨前所未有的窗口期 。
2015年 ， 《國務院關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見國發〔2015〕44號》明確加快創新藥審評審批 。 允許對罕見病創新藥實行特殊審評審批制度 。
2017年 ， 《總局辦公廳公開征求臨床急需藥品有條件批準上市的技術指南（征求意見稿）意見》擬將未在中國境內上市銷售、用于治療嚴重或危及生命的罕見病的藥品納入有條件批準上市工作 。
2018年 ， 5部門聯合印發《第一批罕見病目錄》 ， 給罕見病工作開展提供了基礎依據 ， 大大提高了罕見病藥品研發 。
政策助推下 ， 跨國藥企展現出前所未有的積極性 。
以賽諾菲為例 ， 自1982年在中國開設辦事處以來 ， 36年中 ， 僅僅在華引進了2款罕見病藥物 ， 分別是1998年在華獲批的用于延緩漸凍人癥的利魯唑和2009年正式上市的用于戈謝病治療的注射用伊米苷酶 。
但自2018年以來 ， 賽諾菲又陸續引入3款罕見病產品 。 這三款無一例外 ， 都是針對患病比例極低的「超罕」人群 。
短短幾年 ， 中國罕見病市場就走完了過去30余年的道路 ， 且無疑未來會跑得更快 。
此外 ， 相比于腫瘤藥市場 ， 罕見病病種多 ， 競爭相對不算激烈 。 這也增加了外企在華布局的信心 。 李非凡稱 ， 罕見病患者少 ， 每款藥物最終銷售額不會太高 ， 所以不太會成為仿制藥的目標 。
「一款仿制藥也需要投入 ， 藥企仿也仿個大產品 ， 仿罕見病干嘛！」李非凡說 。
最后 ， 中國作為人口大國 ， 在罕見病市場面臨的一個天然優勢是「龐大的人口基數」 。 根據9月11日發布的《中國罕見病定義研究報告2021》 ， 中國罕見病最新定義是新生兒發病率小于1/萬、患病率小于1/萬、患病人數小于14萬的疾病 。
【用一次1100萬元！天價藥有望中國上市，是誰在用，誰用得起？】14萬對于普藥來說 ， 是個微不足道的患者群體數目 。 但這足以支撐特藥的商業探索 ， 加之罕見病藥品適應證有望向常見病拓展 ， 罕見病藥物研發反而面臨重大機遇 。
「基于中國的人口基數 ， 大多數罕見病的患者數量都足以撐起一款新藥的產業鏈 。 」10月12日 ， 浦江醫藥健康產融創新發展峰會上 ， 上海市兒童罕見病診治中心主任蔡威如是說 。
編后記：
雖然跨國藥企紛紛看好中國的罕見病市場 ， 但中國罕見病領域仍面臨著巨大挑戰 。
從企業角度來說 ， 中國的罕見病高值藥物支付體系仍不健全 。 這是不少外企進入中國前 ， 最為擔心的事情 。
當然 ， 盈利之外 ， 還有社會責任 。 以國內擁有罕見病藥品批文最多的企業之一的上海醫藥為例 ， 上海醫藥第一生化生產的促皮質激素可用于治療嬰幼兒痙攣 ， 這個疾病的發病率只有約十萬分之五 ， 這個藥物是全球唯一能治愈該病的藥物 ， 在國外大概要4萬多美金一支 ， 但在國內長期只有約7元錢一支 ， 差價4萬倍 。