【 膠質瘤|中國首個！國產抗腦瘤候選新藥獲美國FDA兒童罕見病資格證】日前，由南開大學教授陳悅課題組原創、天津尚德藥緣科技股份有限公司開發的抗腦膠質瘤原創候選新藥ACT001，獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準的兒童罕見病資格證（RPDD），成為我國原創候選新藥中首個獲得美國RPDD資格的藥物品種。目前，ACT001正在中國、澳大利亞、美國同步開展多種適應癥的臨床試驗。RPDD資格證的獲得，將進一步加快這款候選新藥的臨床試驗與上市評審。

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彌漫性內生型腦橋膠質瘤（DIPG）多發于5歲至10歲的兒童，由于無法手術切除處于腦干部位的腫瘤，疾病的臨床預后極差，中位生存期僅9個月至12個月，長期生存率不足1%。DIPG的治療沒有獲批上市的藥物，目前腦膠質瘤治療的最佳藥物替莫唑胺也未取得明顯療效。
“在最新修訂的世衛組織中樞神經系統腫瘤分型中，絕大多數的彌漫性內生型腦橋膠質瘤DIPG已被重新分類到帶H3K27突變的彌漫性中線膠質瘤（DMG），這是一種新的腫瘤類型。此定義為侵潤性高級膠質瘤，位于腦中線，惡性程度極高。ACT001批準的兒童罕見病資格證，是針對帶H3K27突變的彌漫性中線膠質瘤?！标悙傉f。
ACT001的主要適應癥就是包括DIPG在內的惡性腦膠質瘤。對DMG的治療存在迫切臨床需求，成為ACT001能夠獲得美國針對DMG的兒童罕見病資格證的重要原因之一。值得一提的是，此前，ACT001曾于2017年、2018年先后獲得針對膠質母細胞瘤（GBM）的美國孤兒藥資格和歐盟孤兒藥資格。
今年6月，主持ACT001臨床試驗的多位中外醫生先后在美國臨床腫瘤學會（ASCO）與神經腫瘤學會（SNO）兒童腦瘤的學術會議上公布了ACT001的部分臨床試驗結果，尤其是SNO會議的報告，引起全球兒童腦瘤醫生的關注。
據介紹，參考澳大利亞的臨床試驗結果與新的配方膠囊，天津尚德藥緣也在為中國的彌漫性內生型腦橋膠質瘤患者申請臨床試驗方案的調整，將劑量升高約3倍至530-700mg/m2 BID，并申請采用和澳大利亞相同的配方膠囊。新配方膠囊含有等量藥物，但是體積小3倍，更方便患者服用。
來源：北京日報客戶端 ｜ 采訪人員 白波 通訊員 吳軍輝
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