近日 ， 在佛山市婦幼保健院 ， 患有脊髓性肌萎縮癥（SMA）心心（化名）成功注射治療藥物諾西那生鈉 ， 成為首位在佛山市內成功注射靶向藥的SMA患兒 。 據介紹 ， 諾西那生鈉是全球首款針對SMA致病原因的藥物 ， 在國內獲批上市之初 ， 每瓶藥液定價為70萬元 。 今年新版國家醫保藥品目錄正式執行 ， 曾經的“天價”藥物現降至每瓶3.3萬元 。
今年8歲的心心在幼時運動能力就較同齡兒差 ， 在同齡人學走時 ， 心心只能在父母的幫助下扶站 ， 而且四肢無力 ， 心心父母發覺孩子發育有問題后 ， 便帶她輾轉多家醫院求醫 ， 但是當時這種罕見病不被熟知 。
2016年在廣州進一步全面檢查后 ， 心心被確診為脊髓性肌萎縮癥 ， 然而苦于當時未有靶向藥物可以治療這一罕見疾病 ， 心心父母無奈之下 ， 只能一邊康復治療 ， 一邊等待醫學進步 ， 突破無藥可治的難關 。
據悉脊髓性肌萎縮癥(SMA) ， 是一種由基因缺失所導致的常染色體隱性遺傳病 。 肌無力、肌萎縮是最典型的癥狀 ， 在缺乏醫學干預的情況下 ， 一些重癥患兒撐不過2歲 ， 因此SMA也被視為嬰幼兒的“頭號遺傳病殺手” 。
諾西那生鈉是全球首款針對SMA致病原因的藥物 。 2019年 ， 在國內獲批上市之初 ， 每瓶藥液定價為70萬元 。 面對“天價”的藥費 ， 心心一家只能望而卻步 ， 盼著孩子好起來 ， 卻無法承擔如此高昂的費用 。
2021年國家醫保目錄談判現場 ， 國家醫保局談判代表一席話“每一個小群體都不應該被放棄” ， 為廣大患者爭取到諾西那生鈉降價至3.3萬元一針 ， 這個好消息給心心一家帶來了曙光 。
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佛山婦幼保健院醫護團隊給患兒進行鞘內注射諾西那生鈉
2月18日 ， 心心在佛山市婦幼保健院新城院區兒科住院部順利注射了第一針諾西那生鈉 ， 成為在佛山市第一位注射諾西那生鈉的患兒 。 治療費中 ， 諾西那生鈉注射液的藥費由醫保報銷了近九成 ， 心心父母自付的藥費僅三千多元 。 佛山市婦幼保健院兒科主任劉志剛介紹 ， 根據臨床治療需要 ， 患兒首年需注射6針 ， 此后每年注射3針 。
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【天價|70萬元一針的“天價”藥降至3.3萬！佛山首位患者受益！】患兒心心平時喜歡畫畫 ， 在病房內繪畫
術后心心家長表示 ， 非常感謝佛山婦幼兒科醫護團隊的付出和悉心照顧 ， 讓心心得到康復機會 ， 也讓他們一家人重拾信心 ， 在不久的將來可以看到心心像其他同齡人一樣健康快樂地成長 ， 也希望像心心一樣的孩子可以早點接受治療、早日康復 。
采寫：南都采訪人員 胡嘉儀 通訊員 佛山婦幼
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