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乙肝|乙肝GHS-2023前瞻，在研新藥PBGENE-HBV，將更新臨床前新數據

乙肝基因編輯

乙肝|乙肝GHS-2023前瞻，在研新藥PBGENE-HBV，將更新臨床前新數據

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乙肝|乙肝GHS-2023前瞻，在研新藥PBGENE-HBV，將更新臨床前新數據

下周將在法國巴黎舉行2023年全球肝炎峰會（GHS-2023） ， 臨床階段生物技術公司（Precision BioSciences）將在大會上介紹其ARCUS HBV項目的臨床前基因編輯研究最新進展 。

乙肝GHS-2023前瞻 ， 在研新藥PBGENE-HBV ， 將更新臨床前新數據
【乙肝|乙肝GHS-2023前瞻，在研新藥PBGENE-HBV，將更新臨床前新數據】研究課題：一種治療慢性乙型肝炎的基因編輯療法：使用序列特異性ARCUS核酸酶靶向cccDNA和整合的病毒基因組 ， 在體內消除乙肝病毒 。 屆時本研究將以口頭報告形式在GHS-2023大會上發布 。
來自Precision Bio公司首席研究官Jeff Smith點評：對于消除乙肝病毒的安全基因編輯療法而言 ， 特異性是最重要的 。 臨床前數據表明 ， 核酸酶特異性的缺乏可能導致不利的脫靶結果 ， 包括HBV基因組與人類基因組的整合增加 ， 以及整合之間的易位；
然而 ， ARCUS核酸酶經過優化 ， 表現出高水平的靶向編輯能力 ， 并大量減少細胞內cccDNA和乙肝表面抗原（HBsAg）水平 ， 在原代人類肝細胞中沒有檢測到易位 。 這些數據繼續支持我們開發的PBGENE-HBV作為慢性HBV感染的潛在療法 。

來自Precision Bio新藥研發管道Precision Bio公司最近在管道更新中描述 ， 即將對其在研乙肝新藥PBGENE-HBV的臨床前數據進行科學介紹 ， Precision Bio主要開發基于ARCUS?的體外異體CAR T和體內基因編輯療法的基因編輯公司 。
PBGENE-HBV ， 旨在通過在體內靶向病毒的共價閉合環狀DNA（cccDNA）以潛在地消除HBV 。 與PBGENE-HBV相關的一份摘要 ， 已經被即將進行GHS-2023大會選中將以口頭報告方式發布 。
根據Precision Bio公司對ARCUS研發平臺的描述：該平臺是由Precision Bio的科學發現和開發的一項專有基因組編輯技術 。 它使用序列特異性DNA切割酶或核酸酶 ， 旨在插入（敲入）、切除（敲出）或修復活細胞和生物體的DNA 。
ARCUS ， 是基于一種天然存在的基因組編輯酶I-CreI ， 該酶在藻類萊茵衣藻中進化 ， 可對細胞DNA進行高度特異性切割 ， 并通過同源重組刺激基因在切割部位插入 。

小番健康結語：這是繼加拿大楊梅生物制藥公司（Arbutus Biopharma）將在GHS-2023大會上更新AB-729和AB-161數據外 ， 另一家生物制藥公司將在GHS-2023大會更新基因編輯療法PBGENE-HBV臨床前最新進展 ， 該口頭報告強調ARCUS核酸酶對治療慢性乙肝的潛在有效性和特異性 。 目前 ， PBGENE-HBV正在臨床前 ， 計劃2024年提交CTA/IND 。