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關注罕見?。浩平狻疤靸r藥”困境

健康知識養生常識

每年2月的最后一天是國際罕見病日 。 罕見病診斷難、治療難 ， 只有5%到10%的罕見病有藥可治 ， 其中不少藥物因"天價"而備受關注 。 2022年1月1日起 ， 新版國家醫保目錄正式執行 ， 7種罕見病藥物降價后進入國家醫保談判目錄 。 今天（2月26日） ， 江蘇進一步成立了罕見病援助專項基金 ， 為更多患者帶去希望 。
5種罕見病納入保障對象年花費從百萬元降到十萬元左右
佳欣今年17歲 ， 她的體內缺少一種酶 ， 不能把糖原變成葡萄糖 ， 導致身體無法獲取營養 ， 5歲時走路開始容易摔跤 ， 8歲時開始出現嘔吐、胸悶 ， 9歲時被確診為龐貝病 。 治療這個病 ， 需要每半個月補充一種酶 。 但因為價格昂貴 ， 一年治療費用近百萬 ， 佳欣在確診后的7年里 ， 都沒有接受治療 。 慢慢地 ， 她坐上了輪椅 ， 身體狀況越來越差 。
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【關注罕見病：破解“天價藥”困境】2021年7月 ， 江蘇省醫保局發布《關于明確罕見病用藥保障對象的診斷、用藥治療及待遇享受等有關事項的通知》 ， 將確診患有戈謝病、龐貝病、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥、黏多糖貯積癥IVA型罕見病的 ， 納入第一批罕見病用藥保障對象范圍 。 符合政策規定條件的保障對象 ， 在定點治療機構治療 ， 一個結算年度內指定藥品費用 ， 由罕見病用藥保障資金按比例支付 ， 大大降低患者負擔 。 2021年8月 ， 佳欣在南京市兒童醫院第一次用上了藥 。
佳欣的媽媽說：“在用藥的時候 ， 她就自己突然一下把腿抬起來 ， 很驚訝地跟我說 ， 媽媽你看 ， 我腿抬起來了 ， 我也很驚喜 。 ”
南京市兒童醫院心血管內科主任楊世偉說：“10公斤的孩子一次的藥費在2萬5左右 ， 一個月的費用接近6萬左右 ， 一年下來接近60萬 ， 佳欣體重更大花費更多 ， 醫保好了以后一年的費用在十幾萬左右 。 ”
如今 ， 佳欣的病情逐漸好轉 ， 甚至可以自己站起來走兩步 。
佳欣說：“身體狀況有所改善的時候 ， 我對未來會有更多的期待 ， 所以我覺得明天會更好 。 ”
法布雷病也在江蘇省罕見病用藥保障范圍內 ， 它是一種伴X染色體遺傳的罕見病 ， 累及腎臟、心臟、神經系統、皮膚等多個重要器官 ， 酶替代療法是法布雷病臨床治療的特效藥物 ， 享受醫保政策后 ， 患者一年的花費從一百多萬下降到10萬以內 。
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東南大學附屬中大醫院腎內科主任醫師張曉良說：“我們中心診斷的法布雷病十幾例 ， 目前維持在我們中心治療的8例左右 ， 明顯地有一些癥狀在好轉 ， 患者整個家庭感到未來有希望了 。 ”
江蘇罕見病援助專項基金成立推動患者持續有效治療
國家層面也在發力 。 2022年1月1日起 ， 新版國家醫保目錄正式執行 ， 7種罕見病藥物降價后進入國家醫保談判目錄 ， 包括曾經高達70萬元一針的脊髓型肌萎縮癥藥物、一年治療費用上百萬的法布雷病特效藥等 。 為進一步推動罕見病診治 ， 今天 ， 江蘇省醫學會罕見病學分會、南京市兒童醫院等發起成立江蘇罕見病援助專項基金 ， 重點支持江蘇地區國家罕見病目錄的患者 ， 尤其是幫助那些納入江蘇省保障政策但依然有支付壓力的患者群體 ， 推動患者持續有效治療 。
關注罕見病：破解“天價藥”困境
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江蘇省醫學會罕見病學分會主任委員、南京市兒童醫院副院長張愛華說：“在前面的保障政策之外自付的部分又可以進一步減輕 ， 就能夠把這種高額的醫療花費 ， 幾十萬的醫療花費 ， 家長自付的到三四萬、四五萬這樣一個水平 。 ”