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美國食品藥品監督管理局|蘭伯特-伊頓肌無力綜合征首創療法Firdapse批準范圍納入兒童患者

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美國食品藥品監督管理局|蘭伯特-伊頓肌無力綜合征首創療法Firdapse批準范圍納入兒童患者

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Lambert-Eaton肌無力綜合征(LEMS) ， 也稱為蘭伯特-伊頓肌無力綜合征 ， 是一種罕見的神經肌肉接頭自身免疫性疾病 ， 會影響從神經發送到肌肉的信號 。 神經細胞和肌肉之間的錯誤溝通會導致肌肉無力的進行性發作 。 大約一半病例發生在患有肺癌的中年或老年人身上 。 根據癥狀的嚴重程度 ， 該綜合征會影響患者的生活質量 ， 從而影響他們從事日?；顒拥哪芰?。
Firdapse是一種廣譜鉀通道阻滯劑 ， 是蘭伯特-伊頓肌無力綜合征的首創療法 。 其活性成分為amifampridine ， 它通過增強神經細胞發送給肌肉的化學信號的力量來增強肌肉力量 ， 指示肌肉收縮 。 臨床已證明可以提高肌肉力量和靈活性 。
FDA起初批準其用于成人患者【美國食品藥品監督管理局|蘭伯特-伊頓肌無力綜合征首創療法Firdapse批準范圍納入兒童患者】Firdapse最初獲得FDA批準于2018年 ， 用于蘭伯特-伊頓肌無力綜合征成年患者 。 該批準是基于LMS-002和LMS-003兩個3期試驗的結果 ， 這些結果顯示了該療法的有效性 。
第一項試驗LMS-002(NCT01377922)是一項雙盲、安慰劑對照、隨機、平行組研究 ， 旨在評估Firdapse在LEMS患者中的有效性和安全性 。 該試驗招募了38名患有蘭伯特-伊頓肌無力綜合征的成年人 ， 他們接受了為期兩周的最大單次劑量為20mg的Firdapse或安慰劑 ， 每天3至4次 ， 總日劑量為30-80mg 。
第二項是LMS-003(NCT02970162) ， 是一項多中心、雙盲、安慰劑對照研究 ， 分四部分進行 ， 以評估蘭伯特-伊頓肌無力綜合征患者使用多劑量Firdapse的有效性和安全性 。 它招募了26名患有蘭伯特-伊頓肌無力綜合征的成年人 ， 這些患者被隨機分配到一個為期4天的口服治療組 ， 每天3至4次 ， 每次10mg Firdapse或安慰劑 ， 每日總劑量為30-80mg 。
積極的頂線結果顯示 ， 除其他益處外 ， 與安慰劑相比 ， Firdapse治療在重癥肌無力定量評分方面產生了臨床相關差異 。 重癥肌無力定量評分是一項由醫生評定的13項評估 ， 包括手臂和腿部力量、面部和頸部肌肉表現、吞咽、言語、握力、強迫呼吸和凝視 。

Firdapse的批準范圍納入了兒童患者9月29日 ， Catalyst制藥宣布美國食品和藥物管理局(FDA)擴大了Firdapse(amifampridine ， 阿米吡啶)的批準范圍 ， 納入6歲及以上的蘭伯特-伊頓肌無力綜合征兒童患者 。 此前 ， 該治療在美國和加拿大已被批準用于患有蘭伯特-伊頓肌無力綜合征的成年人 。
該批準是基于擴展訪問計劃的數據 ， 該計劃評估了Firdapse在21名兒科患者中至少1年的安全性 。 研究結果表明 ， 雖然2名兒童患者在每日劑量為60mg或更高的情況下報告了臨床上顯著的體重減輕 ， 但兒童患者的不良反應與成人患者相似 。
對患有蘭伯特-伊頓肌無力綜合征的成人患者使用Firdapse的充分且對照良好的研究、成人患者的藥代動力學數據以及用于確定兒科患者給藥方案的藥代動力學建模和模擬也支持了對該患者群體使用Firdapse 。
Firdapse最常見的不良反應包括感覺異常、上呼吸道感染、腹痛、惡心、腹瀉、頭痛、肝酶升高、背痛、高血壓和肌肉痙攣 。
參考來源：
·‘FDA Approves Firdapse? (amifampridine) for the Treatment of Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (LEMS)’ ， 新聞發布 。 Catalyst Pharmaceuticals Inc.；2018年11月29日發布 。
·‘Catalyst Pharmaceuticals Announces FDA Approval of Supplemental New Drug Application for FIRDAPSE? Expanding Patient Population to Include Pediatric Patients’ ， 新聞發布 。 Catalyst Pharmaceuticals Inc.；2022年9月29日發布 。